本报讯（记者李芳 杨鲜）基因编辑技术被称为“基因魔剪”，在医学领域用来治疗遗传性疾病。我校姚凯教授团队设计出新型通用基因编辑工具，让失明小鼠重见光明。该成果于3月17日发表在国际顶级期刊《实验医学杂志》。

美国科学院院士、眼部疾病专家 Palczewski 教授对该成果给予高度评价，认为这项技术具有重大的临床应用潜力，几乎适用于包括眼部疾病在内的所有已知人类遗传疾病。

许多先天性失明和后天性失明与基因突变相关。全球大约有200多万人因基因突变导致失明。通过基因比对，其由100多种不同基因的突变引起。一直以来，治疗失明极为困难，临床上目前仍缺乏有效方法。目前已有的基因编辑工具，只能改变一个位点的突变基因，且只能针对特定位置的突变基因进行编辑。而失明可能由多个不同基因的突变引起。

姚凯带领四名“90后”博士生，通过改变基因编辑的方式，构建了一种新的通用型基因编辑工具，命名为PE^SpRY。该基因编辑工具克服了原有的技术缺陷，既不受基因突变类型的限制，也不受基因突变位置的限制，能对全基因组进行无限制修正。经该技术治疗后，失明小鼠的视力恢复正常。

此项研究为国际上首次在成体动物上实现无基因组位点限制、无基因编辑类型限制基因编辑，也是首次实现直接编辑视网膜神经细胞基因组，特别是不健康或濒临死亡的感光神经元。

姚凯表示，在充分把握安全性的情况下，最终有望开发形成一种基因药物，在患者眼部采用手术方式注射药物，最快两周后便可逆转视力损失。未来，如果这项技术得以推广，可让全球上百万失明者重见光明。